近日，美國西達賽奈醫(yī)療中心的一項新的臨床試驗獲得加利福尼亞再生醫(yī)學研究所(CIRM)撥款1199萬美元，旨在確定使用基因工程干細胞治療ALS（漸凍癥）的可行性。

       漸凍癥，學名為肌萎縮性側索硬化癥，是一種罕見的神經(jīng)退行性疾病，著名物理學家史蒂芬·霍金就是該病患者。ALS?。∥s性側索硬化癥）是一種運動神經(jīng)元疾病，病程迅速，不少患者常在病后3～5年內死亡。

       西達賽奈醫(yī)療中心再生醫(yī)學研究所執(zhí)行主任CliveSvensen博士和他的團隊負責該項臨床試驗，使用細胞和基因療法相結合作為ALS的治療方法。這項試驗是基于該團隊已經(jīng)完成的第一個干細胞治療ALS試驗的數(shù)據(jù)。

       該項目負責人稱，基因工程干細胞將被移植到大腦運動皮層，這是大腦中負責自主運動的區(qū)域。這些移植的細胞定植后可分化為星形膠質細胞。星形膠質細胞是一種幫助神經(jīng)細胞保持功能的支持細胞。在這個項目里，研究者對這些星形膠質細胞進行了基因改造，以提高生長因子的分泌水平，這種生長因子已被證明可以保護神經(jīng)細胞。

       該療法的目的是保護控制肌肉功能的運動神經(jīng)元，以提高ALS患者的生活質量。

       去年10月，以色列的一家生物制藥公司宣布其胚胎干細胞治療漸凍癥臨床研究項目已經(jīng)成功招募了5位患者。并有1名漸凍癥患者成功接受了試驗性胚胎干細胞移植手術治療。

       這次手術的成功也是胚胎干細胞治療漸凍癥的重要里程碑?，F(xiàn)在，這個團隊希望招募20多名患者接受這種療法的試驗，從而對這種療法的安全性和有效性進行驗證，并且科學家希望在2020年8月份完成這個試驗。

      小宣諾2歲時就被確診為“漸凍癥”，當時醫(yī)生說她可能活不過3歲，小宣諾的肌肉會逐漸萎縮，最后會連吞咽、呼吸都變得困難。

       但奶奶張瑞欣沒有放棄孫女，嘗試了各種方法，終于在2010年，6歲的小宣諾接受了干細胞移植手術，病情得到緩解。

       積極配合治療的小宣諾不止活了下來，還上了小學、初中，現(xiàn)在已經(jīng)是一名高中生，半年前宣諾還受邀參加央視《中國少年說》的錄制，講述了她和奶奶一起，不懼病魔，樂觀面對生活的故事。

       截至2021年一季度，根據(jù)clinicaltrials.gov上登記的信息可知全世界收錄在案的漸凍癥治療臨床試驗600多個，其中干細胞治療相關的臨床試驗接近150個。

       目前從全球來看，針對漸凍癥的特效藥屈指可數(shù)，且價格昂貴。雖然干細胞治療手段也多處于臨床試驗階段，但是其效果已經(jīng)給了不少科研人員和患者新的希望和努力方向。相信干細胞未來會成為治療漸凍癥的新選擇，為更多漸凍人融冰、破冰！